一种穿透型TAT-TALEN蛋白及内源性基因被敲除的细胞的制备方法和应用

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专利名称 一种穿透型TAT-TALEN蛋白及内源性基因被敲除的细胞的制备方法和应用 申请号 CN201310124191.8 专利类型 发明专利 公开(公告)号 CN103255115A 公开(授权)日 2013.08.21 申请(专利权)人 中国科学院广州生物医药与健康研究院 发明(设计)人 陈小平;姚永超;汝任礼;余松林;秦莉;谭学方;赵思婷 主分类号 C12N9/22(2006.01)I IPC主分类号 C12N9/22(2006.01)I;C12N15/62(2006.01)I;A61K48/00(2006.01)I;A61P31/18(2006.01)I;C12N15/09(2006.01)I 专利有效期 一种穿透型TAT-TALEN蛋白及内源性基因被敲除的细胞的制备方法和应用 至一种穿透型TAT-TALEN蛋白及内源性基因被敲除的细胞的制备方法和应用 法律状态 实质审查的生效 说明书摘要 本发明公开了一种穿透型TAT-TALEN蛋白及内源性基因被敲除的细胞的制备方法和应用。穿透型TAT-TALEN蛋白是在TALEN蛋白的L链和R链的N端还具有细胞穿透多肽TAT,所述的细胞穿透多肽TAT的氨基酸序列为:N端-TyrGlyArgLysLysArgArgGlnArgArgArg-C端。本发明的穿透型TAT-TALEN蛋白能够敲除细胞内源性基因,尤其可以敲除细胞内源性CCR5基因,因此可将其应用于临床上艾滋病基因治疗中的CCR5基因敲除。应用本发明在对CCR5基因进行敲除的同时没有引入任何的外源基因,不存在随机插入到细胞的基因组中引起插入型突变的风险,并且TAT-TALEN蛋白进入细胞发挥作用后会逐渐被细胞降解不会一直存在于细胞内。

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